Doenças raras e cobaias humanas
Para Sociedade Setor 04/09/2017

Doenças raras e cobaias humanas

04/09/2017 – Folha de S.Paulo
Autor: CLÁUDIO CORDOVIL OLIVEIRA

Gostaria de comentar, como pesquisador em saúde pública, reportagem publicada neste jornal em 10/8, intitulada”Governo vê uso de brasileiro como cobaia por laboratório estrangeiro”.

Não pretendo discutir o mérito da acusação ali relatada. Essa é tarefa para polícia e Judiciário. É sabido que o fabricante do medicamento em questão está sob investigação, desde novembro de 2015. Tal investigação refere-se a supostas irregularidades relacionadas a outro fármaco seu, indicado para o tratamento de hipercolesterolemia familiar.

Dito isso, posso afirmar que o parecer da Advocacia-Geral da União (AGU), que ampara a reportagem, contém imprecisões. Isso tem comprometido o debate nacional sobre doenças raras, por simples ignorância, voluntária ou não, de suas especificidades enquanto categoria classificatória.

A resultante é que pacientes e familiares, já massacrados pelo opróbrio dessas condições potencialmente letais, têm de buscar os tribunais para reivindicar um direito que lhes é inequívoco.

De fato, o parecer da AGU faz tábula rasa das peculiaridades dos medicamentos órfãos (destinados ao diagnóstico, prevenção ou tratamento de doenças raras), já reconhecidos na Europa e nos EUA. Não por outra razão, têm sido autorizados para comercialização no exterior a olhos vistos. A FDA (EUA) já liberou centenas deles; a Agência Europeia de Medicamentos, algumas dezenas. Já no no Brasil cerca de 93% dos casos de judicialização da saúde são atribuíveis a esses medicamentos.

Voltando às imprecisões. Caracteristicamente não existem “evidências robustas” sobre eficácia e segurança de medicamentos órfãos, quando em fase de obter autorização para vendas, como quer a AGU. Esse é um achado consistente da literatura científica sobre o tema. No exterior, são entregues a posteriori, em fase pós-comercialização, no que se convencionou chamar de “Fase 4” dos testes clínicos.

Dada a escassez de participantes para pesquisas clínicas em doenças muito pouco prevalentes, é comum que os pacientes sejam recrutados em vários países do mundo, em práticas altamente regulamentadas de um ponto de vista bioético.

Além disso, há métodos específicos para garantir cientificidade em achados provenientes de pequenas amostras. No entanto, estes são sistematicamente ignorados pelas autoridades regulatórias e sanitárias brasileiras. As ilações sobre supostas “cobaias” na reportagem em questão, na falta de “evidências mais robustas”, são apenas especulações, salvo melhor juízo.

Outra imprecisão do referido parecer e da reportagem, por extensão, é exigir que “a comprovação de eficácia do medicamento pleiteado [se dê] à luz da medicina baseada em evidências (MBE)”.

Quem fala em MBE fala em Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS). Pois as ATS convencionais são de pouca utilidade para essa classe de medicamentos. Foram originalmente concebidas para grandes coortes.

A solução para tais equívocos que comprometem a qualidade do debate nacional sobre as particularidades das doenças raras pode vir do Legislativo e roga-se que este intensifique sua atuação nesse campo. O PL 530, de autoria do senador Vital do Rego, e com relatoria da senadora Ana Amélia, já remetido à Câmara dos Deputados, é, neste caso, exemplar, meritório e urgente.

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